Ngày 28 tháng 2, Bệnh viện Nhi Đồng 1 tại TP HCM đã tổ chức ngày hội bệnh hiếm lần thứ 4 với chủ đề “Mảnh ghép” nhằm nâng cao nhận thức về các bệnh hiếm trong cộng đồng. Sự kiện này không chỉ là dịp để các gia đình có trẻ mắc bệnh hiếm gặp gỡ, chia sẻ kinh nghiệm mà còn là cơ hội để họ tìm kiếm sự hỗ trợ từ cộng đồng.
Mảnh ghép của nghị lực và hy vọng
Chị Trần Thị Lệ Hà, một người mẹ đến từ Quảng Ngãi, đã không thể kìm nén cảm xúc khi đồng hành cùng con trai Hoàng Bách (5 tuổi) trong cuộc chiến chống lại căn bệnh hiếm. Hành trình tìm kiếm sự giúp đỡ cho con kéo dài hơn 9 tháng, với nhiều lần thăm khám và chẩn đoán khác nhau. Cuối cùng, bác sĩ xác định con chị mắc rối loạn chuyển hóa chức năng OTC, một bệnh lý di truyền hiếm gặp. Mặc dù cuộc sống gia đình gặp nhiều khó khăn, chị Hà vẫn luôn giữ vững niềm tin và hy vọng cho tương lai của con trai mình.
Chị Hà, một giáo viên mầm non, cho biết mỗi tháng chị và con trai phải di chuyển vào TP HCM để kiểm tra sức khỏe, với chi phí đi lại lên đến hơn 3 triệu đồng. Dù cuộc sống khó khăn, chị vẫn cảm thấy may mắn khi con trai có thể vui chơi và học tập như những đứa trẻ khác. “Đó là động lực lớn nhất để tôi tiếp tục chiến đấu” – chị chia sẻ.
Chị Nguyễn Thị Thùy Dương, một người mẹ khác đến từ Cần Thơ, cũng đã trải qua nhiều khó khăn trong việc chăm sóc con trai mắc chứng rối loạn chuyển hóa MPS type 2. Sau khi nhận được chẩn đoán, gia đình chị đã quyết định chuyển đến TP HCM để thuận tiện cho việc điều trị. Mặc dù kinh tế gia đình gặp nhiều khó khăn, chị Dương vẫn không ngừng hy vọng vào tương lai của con.
Trẻ em mắc bệnh hiếm như bé Tường Vy (quận 12, TP HCM) cũng đang phải đối mặt với những thử thách lớn. Mặc dù phải sử dụng xe đẩy và thở bằng máy, Tường Vy vẫn luôn nở nụ cười tươi khi có người đến thăm. Hành trình điều trị của bé kéo dài suốt 4 năm, với chi phí mỗi lần truyền thuốc lên đến 150 triệu đồng.
Theo bác sĩ Nguyễn Thị Thanh Hương, Phó Giám đốc Bệnh viện Nhi Đồng 1, bệnh Pompe là một trong những bệnh hiếm có thuốc điều trị đặc biệt. Nếu không được điều trị kịp thời, trẻ có thể gặp nguy hiểm đến tính mạng. Hiện tại, bệnh viện đang theo dõi khoảng 500 trẻ mắc các bệnh hiếm khác nhau, từ rối loạn chuyển hóa đến bệnh lý thần kinh cơ.
Trẻ em mắc bệnh hiếm rất cần sự hỗ trợ từ cộng đồng để có thể vượt qua những khó khăn trong cuộc sống.
Cần sự chung tay để giảm bớt gánh nặng
Tại sự kiện, chị Thanh Bình, một người mẹ có hai con mắc bệnh hiếm Pompe, đã chia sẻ câu chuyện đầy cảm động về con gái lớn của chị, bé Anh Thư. Dù phải đối mặt với nhiều khó khăn, Anh Thư vẫn quyết tâm theo đuổi ước mơ trở thành bác sĩ. Chị Bình hy vọng rằng con gái mình sẽ có thể giúp đỡ những người khác trong tương lai.
Bác sĩ Hương cho biết, chi phí điều trị cho trẻ mắc bệnh hiếm có thể lên đến hàng tỷ đồng mỗi năm. Nhờ sự hỗ trợ từ các nhà tài trợ, bệnh viện đã có thể cung cấp thuốc điều trị cho nhiều bệnh nhi, giúp cải thiện chất lượng cuộc sống của họ.
Trong khi số lượng bệnh nhân mắc bệnh hiếm rất nhỏ so với tổng thể, chi phí điều trị lại rất cao. Nhiều ý kiến cho rằng cần phải cân nhắc việc sử dụng nguồn kinh phí này cho những bệnh có thể cứu sống. Tuy nhiên, bác sĩ Hương nhấn mạnh rằng mọi trẻ em đều có quyền được sống và cần có cơ hội để điều trị.
Bác sĩ Hương cũng bày tỏ sự cảm kích trước sự kiên cường của các gia đình có trẻ mắc bệnh hiếm. Đội ngũ y bác sĩ luôn sẵn sàng đồng hành cùng họ trong hành trình này, với hy vọng có thể đưa thuốc điều trị vào danh mục bảo hiểm y tế để giảm bớt gánh nặng cho các gia đình.
Ông Atul Tandon, Tổng Giám đốc một công ty dược phẩm, cũng đã cam kết hỗ trợ cộng đồng bệnh hiếm tại Việt Nam, nhằm nâng cao chất lượng chăm sóc cho bệnh nhân.
Khoảng 100 bệnh hiếm tại Việt Nam
Theo thông tin từ Bệnh viện Nhi Đồng 1, hiện có khoảng 100 bệnh hiếm tại Việt Nam, với khoảng 6 triệu người mắc. Trong đó, trẻ em chiếm tỷ lệ cao và nhiều trẻ không sống qua 5 tuổi. Từ năm 2025, người mắc bệnh hiếm sẽ được hưởng chính sách bảo hiểm y tế thanh toán 100% chi phí điều trị, giúp họ tiếp cận dịch vụ y tế nhanh chóng và hiệu quả hơn.
